重度心衰始终是细胞心血管医学领域的一大难题，许多晚期患者因心脏移植供体严重短缺，疗法难以获得及时有效的助衰脏再治疗。19日，竭心肌肉南京大学医学院附属鼓楼医院王东进教授团队公布的生新一项临床研究长期随访结果，发表于国际期刊《自然·医学》。细胞研究显示，疗法我国自主研发的助衰脏再诱导多能干细胞（iPSC）心肌细胞疗法，可帮助重度心衰患者修复受损心肌、竭心肌肉改善心脏功能，生新为众多心衰患者带来新的细胞希望。

当心力衰竭进展至重度阶段，疗法患者心肌细胞大量坏死，助衰脏再即便通过搭桥手术恢复血流，竭心肌肉已坏死的生新心肌也无法自行再生。心脏移植虽是终末期心衰的重要治疗手段，但供体缺口巨大，大量患者难以等到合适供体。这项名为HEAL-CHF的临床研究，尝试利用实验室培育的心肌细胞，填补心脏中已“坏死”的肌肉组织，从而实现血管疏通与心肌再生修复的双重效果。

该研究也是国家卫生健康委首个备案的iPSC领域随机对照临床研究，同时是全球规模最大的iPSC心肌细胞治疗重度心衰的随机对照试验。

12个月随访数据显示，接受细胞治疗的患者中，九成患者心脏功能恢复至二级，日常活动中的胸闷气短症状明显缓解；而仅接受搭桥手术的对照组，这一比例为60%。体力方面，细胞治疗组患者的6分钟步行距离平均增加168.8米，较对照组提升幅度高出近一倍。心脏泵血能力指标也呈现明显差异，细胞治疗组心脏每搏输出量有所增加，对照组则出现下降。此外，研究未观察到肿瘤、恶性心律失常等不良事件，初步验证了该疗法的安全性与可控性。

“搭桥手术只能疏通血管，却无法让坏死的心肌重新生长。”项目牵头人王东进教授表示，这项研究证明，在手术同时植入实验室制备的心肌细胞，可实现心肌再生修复，有望缓解我国心衰患者移植供体不足的现实困境。早在2020年，该团队便完成了世界首例此类临床探索，为此次研究奠定了基础。

与需要为每位患者定制的细胞产品不同，此次临床所用的HiCM-188属于“现货型”细胞药物，可进行标准化批量生产与储存，实现“药等人”模式，患者无需漫长等待制备过程，具备大规模推广的潜力。目前，华润三九与艾尔普再生医学正携手推进这款新药的开发。该疗法已启动Ⅲ期确证性临床试验，在全国多家医院扩大样本开展研究，以进一步验证长期疗效与安全性，推动前沿科研成果尽快应用于临床。（记者张晔）

业内专家指出，这项研究尽管样本量有限，但严谨的随机对照设计提供了有力的概念验证，标志着我国心脏再生医学已跻身国际第一梯队。未来，随着更大规模临床试验的推进，这一中国原创疗法有望改变重度心衰的现有治疗格局，造福广大患者。

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